We wczesnym teście przełomowej technologii naukowcy z University of Florida rozpoczęli pierwsze badanie pilotażowe w celu ustalenia, czy mleko genetycznie zmodyfikowanych owiec może pomóc ludziom podatnym na zagrażające życiu problemy z płucami spowodowane niedoborem określonego białka.
PPL Therapeutics z Edynburga w Szkocji, wiodąca firma zaangażowana w rozwój sklonowanej owcy Dolly, wykorzystuje technologię rekombinacji DNA – w której gen z jednego organizmu jest wstawiany do DNA innego – w celu stworzenia „transgenicznych owiec”, które produkują ludzkie białko alfa-1-antytrypsyna lub AAT. Białko jest następnie ekstrahowane z mleka.
W ciągu ostatnich 10 dni sześciu pacjentów, których organizmy wytwarzają niewystarczające ilości AAT, przez co są podatni na rozedmę płuc, zaczęło otrzymywać dawki wziewne w Shands w szpitalu uniwersyteckim UF.
Jeśli technika okaże się skuteczna w tej i większych kontrolowanych próbach, ogromne nowe źródło AAT, po znacznie obniżonej cenie, potencjalnie będzie dostępne do leczenia około 100,000 XNUMX Amerykanów z niedoborem białka ochronnego, które pomaga w utrzymaniu zapalenia płuc i uszkodzenia pod kontrolą.
Taka nowa dostawa ma kluczowe znaczenie: obecnie tylko ograniczona ilość jest dostępna poprzez oddawanie osocza krwi, więc wielu kwalifikujących się kandydatów musi obejść się bez terapii, która jest podawana dożylnie za szacunkowy koszt od 60,000 80,000 do XNUMX XNUMX USD rocznie na pacjenta.
„Mam wielką nadzieję, że będzie to podstawowa terapia tej choroby” – powiedział dr Mark Brantly, główny badacz w badaniu i profesor medycyny oraz genetyki molekularnej i mikrobiologii w College of Medicine UF.
„Może to być główne leczenie„ pomostowe ”, zanim przejdziemy do terapii genowej tego zaburzenia” - powiedział Brantly, który jest również powiązany z nowym Instytutem Genetyki UF, który bada takie możliwości dzięki dotacjom z National Institutes of Health.
„Jednym z głównych powodów utworzenia Instytutu Genetyki było przełożenie nowych technologii, takich jak ta, na leczenie pacjentów” – powiedział dr Terry Flotte, tymczasowy dyrektor instytutu. „Ta terapia białkowa i przewidywana terapia genowa dla tego zaburzenia są najlepszymi przykładami tego, co próbujemy zrobić”.
Odkryty w 1963 roku niedobór AAT jest często błędnie diagnozowany jako astma lub przewlekła obturacyjna choroba płuc z powodu braku świadomości w środowisku medycznym i laickim. Mniej niż 5 procent osób dotkniętych chorobą zostaje zdiagnozowanych i często dopiero po trzydziestce, po rozległym uszkodzeniu płuc, które spowodowało głęboką niepełnosprawność. Mediana wieku przeżycia wynosi 30 lata.
AAT jest ważnym białkiem wytwarzanym przez wątrobę, które chroni płuca przed destrukcyjnym działaniem enzymu, który normalnie zwalcza bakterie i oczyszcza martwą tkankę płuc. Osoba z zaburzeniem, które rozwija się u tych, którzy odziedziczyli po jednej nieprawidłowej kopii genu od każdego z rodziców, nie wytwarza wystarczającej ilości białka, aby odpowiednio chronić płuca, co powoduje trwałe i nieodwracalne uszkodzenie płuc.
Chociaż dokładne dane liczbowe nie są dostępne na tym wczesnym etapie, oczekuje się, że cena AAT pochodzącego od owiec będzie znacznie niższa od ceny odmiany ludzkiego osocza.
„Dzięki lekom transgenicznym istnieje możliwość stworzenia ogromnej podaży, aby po prostu powiększyć stado w razie potrzeby”, powiedział Brantly, którego program badawczy był wspierany przez granty Alpha One Foundation, organizacji non-profit z siedzibą w Miami.
„To spojrzenie na przyszłość produkcji farmaceutycznej” — powiedział Paul Doering, wybitny profesor w College of Pharmacy UF. „Od wielu lat mamy ludzką insulinę wytwarzaną przez genetycznie zmienione bakterie, ale leki transgeniczne z większych zwierząt są niezwykle nowe i ekscytujące oraz otwierają wiele tematów do dyskusji. Przyszłość pokaże, jak opinia publiczna zareaguje na tego rodzaju zmiany” ”.
Badanie Brantly'ego zostało zatwierdzone przez Institutional Review Board UF oraz przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków. Departament Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych zalecił ostatnio, aby w miarę możliwości technicznych białka ludzkiego osocza wytwarzać za pomocą technologii rekombinacji DNA, aby zapobiegać przenoszeniu chorób przenoszonych przez krew. Owce, które produkują AAT, są poddawane kwarantannie, aby zapobiec narażeniu ich na infekcje.
Doering powiedział, że trudno powiedzieć, ile testów leków na zwierzętach transgenicznych jest w toku, ponieważ wiele firm utrzymuje wczesne badania w tajemnicy ze względów konkurencyjnych.
Transgenicznie wytwarzana ludzka AAT jest również testowana na pacjentach z mukowiscydozą. Według Brantly'ego UF's jest pierwszym badaniem na świecie, w którym wypróbowano go u osób urodzonych z niedoborem AAT.
Najnowsze informacje prasowe Centrum Nauki o Zdrowiu UF są dostępne pod adresem www.health.ufl.edu/hscc/index.html
Czwartek, 20 maja 1999 Centrum Nauk o Zdrowiu Uniwersytetu Florydy i Shands HealthCare. Więcej informacji pod numerem telefonu 352/392-2755 lub e-mailem:
