Trochę nauki. wavebreakmedia!

Badania kliniczne są złotym standardem badań naukowych odkąd szkocki chirurg morski dr James Lind przeprowadził pierwszy podczas próby pokonania szkorbutu w 1747 roku. Przyciągają one dziesiątki miliardów dolarów rocznych inwestycji, a naukowcy opublikowali do tej pory prawie milion badań według najbardziej kompletny rejestr, z kolejnymi 25,000 XNUMX każdego roku.

Badania kliniczne dzielą się na dwie kategorie: badania mające na celu upewnienie się, że leczenie jest odpowiednie do stosowania u ludzi oraz badania mające na celu porównanie różnych istniejących metod leczenia w celu znalezienia najskuteczniejszego. Pierwsza kategoria jest finansowana przez firmy medyczne i odbywa się głównie w prywatnych laboratoriach.

Druga kategoria jest co najmniej równie ważna, rutynowo informująca o decyzjach rządów, świadczeniodawców i pacjentów na całym świecie. Zwykle odbywa się na uniwersytetach. Nakłady są mniejsze, ale mało kieszonkowe. Na przykład National Institute of Health Research, który koordynuje i finansuje badania NHS w Anglii, spędził 74 mln funtów na próby tylko w latach 2014/15.

Istnieje jednak duży problem z tymi badaniami finansowanymi ze środków publicznych, o których niewielu będzie świadomych: znaczna liczba, być może prawie połowa, daje wyniki, które są statystycznie niepewne. Jeśli to zabrzmi szokująco, powinno wystarczyć. Duża ilość informacji o skuteczności zabiegów może być błędna. Jak to możliwe i co z tym robimy?

Problem partycypacji

Badania kliniczne badają wpływ leku lub leczenia na odpowiedniej próbce osób w odpowiednim czasie. Efekty te są porównywane z drugą grupą osób – „grupą kontrolną” – która myśli, że otrzymuje to samo leczenie, ale zwykle przyjmuje placebo lub leczenie alternatywne. Uczestnicy są przydzielani do grup losowo, dlatego mówimy o randomizowanych badaniach kontrolowanych.

Jeśli w badaniu jest zbyt mało uczestników, naukowcy mogą nie być w stanie z całą pewnością zadeklarować wyniku, nawet w przypadku wykrycia różnicy. Przed rozpoczęciem badania ich zadaniem jest obliczenie odpowiedniej wielkości próby przy użyciu danych dotyczących minimalnej klinicznie istotnej różnicy i zmienności wyniku mierzonego w badanej populacji. Publikują to wraz z wynikami badań, aby umożliwić dowolnym statystykom sprawdzenie swoich obliczeń.

Badania na wczesnym etapie mają mniej problemów z rekrutacją. Bardzo wczesne badania obejmują zwierzęta, a późniejsze etapy dobrze płacą ludziom za udział i nie wymagają dużej liczby. W przypadku prób skuteczności leczenia trudniej jest zarówno rekrutować, jak i zatrzymywać ludzi. Potrzebujesz ich znacznie więcej i zazwyczaj muszą zobowiązać się do dłuższych okresów. Płacenie tak wielu ludziom dużych sum byłoby złym wykorzystaniem publicznych pieniędzy, nie mówiąc już o kwestiach etycznych związanych z przymusem.

Aby podać jeden przykład, Próba z dodatkiem aspiryny została uruchomiona na początku tego roku w Wielkiej Brytanii, aby zbadać, czy aspiryna może powstrzymać nawroty niektórych powszechnych nowotworów po leczeniu. Poszukuje 11,000 8,000 pacjentów z Wielkiej Brytanii i Indii. Zakładając, że rekrutuje tylko XNUMX osób, wyniki mogą okazać się błędne. Kłopot polega na tym, że niektóre z tych badań są nadal traktowane jako ostateczne, mimo że jest zbyt mało uczestników, aby mieć taką pewność.

Jedno duże badanie przyjrzeli się próbom przeprowadzonym w latach 1994-2002 sfinansowanymi przez dwie największe brytyjskie organizacje finansujące i odkryli, że mniej niż jedna trzecia (31%) rekrutowała osoby, których szukali. Nieco ponad połowa (53%) otrzymała przedłużenie czasu lub pieniędzy, ale nadal 80% nigdy nie osiągnęło celu. W kontynuacja z tych samych dwóch działań sponsorów w latach 2002-2008, 55% badań rekrutowanych do celu. Pozostali zostali przedłużeni, ale rekrutacja pozostała niewystarczająca dla około połowy.

Poprawa między tymi badaniami jest prawdopodobnie spowodowana Jednostki Badań Klinicznych i sieci badawcze, które zostały wprowadzone w celu poprawy ogólnej jakości badań poprzez zapewnienie wiedzy specjalistycznej. Mimo to prawie połowa badań w Wielkiej Brytanii nadal wydaje się mieć problemy z rekrutacją. Co gorsza, Wielka Brytania jest światowym liderem w dziedzinie ekspertyz. Gdzie indziej szanse na znalezienie zespołów próbnych, które nie stosują najlepszych praktyk, są znacznie wyższe.

Droga naprzód

Jest wyjątkowo mało dowody na to, jak dobrze przeprowadzić rekrutację. Jedyna praktyczna interwencja z przekonującymi dowodami korzyści wynika z mającego się ukazać artykułu, który pokazuje, że telefonowanie do osób, które nie odpowiadają na zaproszenia wysyłane pocztą, prowadzi do około 6% wzrostu rekrutacji.

Kilka innych interwencji działa, ale ma poważne wady, jak na przykład informowanie rekrutów, czy są w grupie kontrolnej, czy w głównej grupie testowej. Ponieważ oznacza to rezygnację z całej idei ślepe testy, kamień węgielny większości badań klinicznych, prawdopodobnie nie jest tego warta.

Wielu badaczy uwierzyć rozwiązaniem jest osadzenie badań rekrutacyjnych w próbach, aby poprawić sposób, w jaki identyfikujemy, podchodzimy i omawiamy uczestnictwo z ludźmi. Ale ponieważ organy finansujące są już napięte, koncentrują się na finansowaniu projektów, których wyniki można szybko włączyć do opieki klinicznej. Studiowanie metodologii rekrutacji może mieć ogromny potencjał, ale jest o krok od opieki klinicznej, więc nie należy do tej kategorii.

Inni są pracować nad projekty mające na celu udostępnianie dowodów na temat tego, jak skuteczniej rekrutować z zespołami próbnymi w szerszym zakresie. Na przykład my pracują z kolegami z Irlandii i innych krajów, aby powiązać badania nad przyczynami problemów rekrutacyjnych z nowymi interwencjami mającymi na celu pomoc.

Tymczasem zespół na Uniwersytecie w Bristolu opracował podejście, które całkowicie odwróciło rekrutację w niektórych badaniach, po prostu rozmawiając z zespołami badawczymi w celu ustalenia potencjalnych problemów. Jest to niezwykle obiecujące, ale wymagałoby radykalnej zmiany w praktyce badawczej, aby poprawić wyniki we wszystkich dziedzinach.

I tu uderzamy w podstawowy problem: rozwiązywanie rekrutacji nie wydaje się być priorytetem z punktu widzenia polityki. Wielka Brytania jest w awangardzie, ale postęp jest powolny. Prawdopodobnie zrobilibyśmy więcej, aby poprawić zdrowie, nie finansując nowych ocen leczenia przez rok i zamiast tego przeznaczając wszystkie fundusze na badania metod. Dopóki nie uporamy się z tym problemem, nie możemy być pewni wielu danych, które przekazują nam naukowcy. Im szybciej przejdzie na szczyt programu, tym lepiej.

O autorze

Heidi Gardner, badacz przed doktoratem, Uniwersytet w Aberdeen; Katie Gillies, pracownik naukowy ds. metodologii MRC, Uniwersytet w Aberdeenoraz Shaun Treweek, profesor badań nad usługami zdrowotnymi, Uniwersytet w Aberdeen

Ten artykuł został pierwotnie opublikowany w Konwersacje. Przeczytać oryginalny artykuł.

Powiązane książki:

at Rynek wewnętrzny i Amazon