Terapia genowa może leczyć choroby oczu bez operacji

Gigantyczna statua gałki ocznej stoi przed drapaczami chmur i błękitnym niebem

Nowa terapia genowa może ostatecznie zapewnić alternatywne leczenie dystrofii śródbłonka rogówki Fuchsa, genetycznej choroby oczu, która dotyka mniej więcej jedną na 2,000 osób na całym świecie.

Obecnie jedynym sposobem leczenia jest przeszczep rogówki, poważna operacja chirurgiczna z towarzyszącym ryzykiem i potencjalnymi powikłaniami.

„Kiedy wykonujesz przeszczep, robisz ogromną różnicę dla tej osoby, ale to wielka sprawa dla pacjenta z wieloma wizytami, wieloma kroplami do oczu, wieloma dopłatami i jeśli miałeś leczenie, które nie wymagało chirurgia, to byłoby świetne” – mówi Bala Ambati, profesor naukowy na Uniwersytecie w Oregonie, który kierował ośmioletnim badaniem dotyczącym opracowania terapii genowej.

„Może to nie tylko pomóc pacjentom, którzy potrzebują przeszczepu, ale może również pomóc wielu innym osobom, które mogły tego użyć (rogówka) tkanka".

Do badania w czasopiśmie eLifebadacze skupili się na rzadkiej wersji choroby o wczesnym początku i przeprowadzili badania na myszach. Wykorzystali CRISPR-Cas9, potężne narzędzie do edycji genomów, aby wyeliminować zmutowaną formę białka, która jest związana z chorobą.


 Otrzymuj najnowsze wiadomości e-mail

Tygodnik Codzienna inspiracja

Dystrofia Fuchsa występuje, gdy komórki w warstwie rogówki zwanej śródbłonkiem stopniowo obumierają, a zestresowane komórki wytwarzają struktury znane jako gutae. Komórki te normalnie pompują płyn z rogówki, aby utrzymać go w czystości, ale kiedy umierają, płyn gromadzi się, rogówka puchnie, a widzenie staje się mętne lub zamglone.

„Udało nam się zatrzymać ekspresję toksycznego białka i zbadać ją na modelu mysim” – mówi współautor Hiro Uehara, starszy pracownik naukowy w laboratorium Ambati.

„Potwierdziliśmy, że (u myszy, które ją otrzymały), nasze leczenie było w stanie uratować utratę komórek śródbłonka rogówki, zmniejszyć struktury podobne do gutaty i zachować funkcję pompy komórek śródbłonka rogówki”.

Komórki rogówki nie rozmnażają się, co oznacza, że ​​rodzisz się ze wszystkimi komórkami, jakie kiedykolwiek będziesz miał, mówi Ambati. Jednym z wyzwań badania było wykorzystanie CRISPR technologia edycji genów na takich komórkach, proces, który jest technicznie trudny.

Uehara opracował innowacyjne obejście, które zwiększa użyteczność technologii CRISPR i może ostatecznie doprowadzić do leczenia innych chorób z udziałem komórek niereprodukujących się, w tym niektórych chorób neurologicznych, chorób immunologicznych i niektórych zaburzeń genetycznych wpływających na stawy. W badaniu po raz pierwszy naukowcy zastosowali technikę zwaną zakłócaniem kodonów startowych do komórek niereprodukujących się.

„Potencjalnie rozszerza pulę celów terapeutycznych systemu CRISPR-Cas na tkanki, które nie są zdolne do podziału komórek”, mówi Ambati.

Aby przetestować bezpieczeństwo leczenia, naukowcy zbadali otaczające tkanki i inne geny, aby upewnić się, że terapia nie wpłynęła na nie negatywnie. Przyszłe badania zbadają terapię u ludzi rogówki dawcy z banków oczu i innych modeli zwierzęcych z myślą o ewentualnych testach klinicznych na ludziach.

Dodatkowi współautorzy pochodzą z Johns Hopkins University, University of Virginia, University of Utah i University of Massachusetts.

Wsparcie dla badań pochodziło z National Institutes of Health/National Eye Institute and Research to Prevent Blindness, Inc.

Źródło: University of Oregon

O autorze

U. Oregon

Ten artykuł pierwotnie ukazał się w przyszłości

Może Ci się spodobać

Nowe postawy - nowe możliwości

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.pl | Rynek wewnętrzny
Copyright © 1985 - Publikacje wewnętrzne 2021. Wszelkie prawa zastrzeżone.