Zespół zbliża się do pierwszego leku do leczenia śmiertelnego raka wątroby

Komórki guzów włóknisto-blaszkowych pojawiają się jako różowe pasma w morzu mniejszych fioletowych i różowych kropek

Naukowcy odkryli kilka klas środków terapeutycznych, które niszczą komórki guza włóknisto-blaszkowego rosnące u myszy.

Poważnie brakuje możliwości leczenia śmiertelnego raka wątroby, zwanego rakiem włóknisto-blaszkowym.

Leki działające na inne nowotwory wątroby nie są skuteczne i chociaż poczyniono postępy w identyfikacji określonych genów zaangażowanych w wzrost guzów włóknisto-blaszkowych, odkrycia te nie zostały jeszcze przełożone na jakiekolwiek leczenie.

Na razie operacja jest jedyną opcją dla osób dotkniętych chorobą – głównie dzieci i młodych dorosłych bez wcześniejszych chorób wątroby.

„Są ludzie, którzy potrzebują teraz terapii”, mówi Sanford M. Simon, kierownik Laboratorium Biofizyki Komórkowej na Uniwersytecie Rockefellera.


 Otrzymuj najnowsze wiadomości e-mail

Tygodnik Codzienna inspiracja

„Postanowiliśmy być całkowicie agnostyczni w kwestii tego, co naszym zdaniem zadziała — próbowaliśmy wszystkiego. Ku naszemu zaskoczeniu znaleźliśmy kilka związków, które działają naprawdę dobrze”.

Tak więc jego grupa rzuciła się na problem i przetestowała ponad 5,000 związków, już zatwierdzonych do innych zastosowań klinicznych lub w badaniach klinicznych, aby sprawdzić, czy którykolwiek ze związków można zmienić w leczeniu włóknisto-lamelarnych.

Ich odkrycia są publikowane w Odkrycie raka.

„Zdecydowaliśmy się być całkowicie agnostyczni w kwestii tego, co naszym zdaniem zadziała — próbowaliśmy wszystkiego” — mówi Simon. „Ku naszemu zdziwieniu znaleźliśmy kilka związków, które działają naprawdę dobrze”.

Wreszcie obiecujące leki

W idealnym świecie naukowcy przeprowadzają szeroko zakrojone eksperymenty w celu zidentyfikowania idealnego celu terapeutycznego dla choroby, a następnie testują zestaw leków w systemach modelowych, aby wskazać obiecujące opcje leczenia, aby trafić w wybrany cel.

Laboratorium Simona przechodzi takie eksperymenty, ale ten proces może zająć lata, a dzieci i młodzi dorośli, którzy są teraz chorzy na włóknisto-lamelarne, prawdopodobnie nigdy nie zobaczą owoców takich prac.

Więc Simon przyjął równoległe, przyspieszone podejście. Po przetestowaniu obszernej biblioteki leków na komórkach guza włóknisto-blaszkowego hodowanych na myszach w ciągu kilku miesięcy, jego zespół zidentyfikował kilka nowych klas środków terapeutycznych, które wydają się skutecznie zabijać komórki guza włóknisto-blaszkowego, a dalsze eksperymenty dostarczyły pewnych molekularnych wyjaśnień, dlaczego te leki są tak skuteczne w walce z chorobą, która do tej pory zbijała z tropu lekarzy, którzy leczą rak wątroby.

„Do tego momentu musiałem mówić pacjentom, że nie mamy żadnych leków, które okazałyby się skuteczne” — mówi Michael V. Ortiz, onkolog dziecięcy z Memorial Sloan Kettering Cancer Center i współpracownik badania. „To naprawdę ekscytujące, że w końcu mamy kilka obiecujących leków do badań klinicznych. A ponieważ każda osoba reaguje inaczej, szczególnie ekscytujące jest to, że mieliśmy wiele trafień, które możemy teraz testować w połączeniu ze sobą”.

Lepsza medycyna precyzyjna

Opierając się na tych wstępnych odkryciach, Simon i współpracownicy przetestowali związki na ludzkich komórkach pobranych bezpośrednio z guzów pacjentów. Byli w stanie przetestować komórki pod kątem ich listy kandydatów na leki po hodowaniu ich tylko przez kilka dni, uzyskując wyniki podobne do tych obserwowanych w komórkach, których wzrost trwał miesiące.

„W ciągu trzech dni możemy uzyskać dane terapeutyczne, co jest znacznie szybsze niż dozwolone poprzednie metody”, mówi pierwszy autor Gadi Lalazar, instruktor badań klinicznych w laboratorium Simon. „Chociaż istnieją pewne przeszkody logistyczne i potrzebna jest dodatkowa weryfikacja, może to potencjalnie zmienić sposób leczenia niektórych nowotworów”.

Wyniki sugerują, że badanie nowych może nie być konieczne lek na raka kandydatów w komórkach hodowanych na myszach przed przetestowaniem ich na komórkach ludzkich — dodatkowy krok, który może kosztować badaczy raka wiele miesięcy. Biorąc pod uwagę te wyniki, lekarze mogą wkrótce być w stanie wykonać biopsję komórek z guza pacjenta, poddać je grupie kandydatów na leki, dopóki nie znajdą najskuteczniejszego związku dla tego konkretnego pacjenta i będą mieli gotowy plan leczenia w ciągu kilku dni… potencjalnie przekształcając krajobraz medycyny precyzyjnej.

Eliminacja komórek raka wątroby

Ostatnia praca Simona została zainspirowana inicjatywą medycyny precyzyjnej z 2015 roku, zapoczątkowaną w administracji Obamy, która obiecała zmienić oblicze medycyny dzięki ukierunkowanemu podejściu, dostosowanemu do unikalnego składu genetycznego pacjenta, stylu życia i środowiska.

„Nie chcesz, aby wszyscy utykający byli traktowani tak samo – chcesz, aby było „precyzyjnie ukierunkowane” na podstawie tego, czy skręcili kostkę, złamali kość, czy po prostu mają drzazgę – mówi Simon.

W ciągu ostatnich sześciu lat Simon opracował serię systemów modelowych, które pomagają w identyfikacji cząsteczek, o których wiadomo, że kierują nowotworami, znanych jako onkogeny. Ale kluczem do zastosowania medycyny precyzyjnej w leczeniu raka, jak uświadomił sobie Simon, nie jest ślepe testowanie leków pod kątem mutacji lub nieprawidłowej ekspresji genów – to przeprowadzanie funkcjonalnych badań przesiewowych, które pytają, jakie leki faktycznie mają wpływ na dany nowotwór.

Wyniki podejścia Simona przyniosły teraz pierwsze leki, które eliminują komórki guza włóknisto-blaszkowego i dają nową nadzieję dla osób cierpiących na śmiertelną chorobę.

Źródło: Rockefeller University

O autorze

Katherine Fenz-Rockefeller

książki_zdrowie

Ten artykuł pierwotnie ukazał się w Futurity

Może Ci się spodobać

Więcej tego autora

DOSTĘPNE JĘZYKI

angielsku Afrikaans arabski Chiński (uproszczony) Chiński (tradycyjny) duński holenderski filipińczyk fiński francuski niemiecki grecki hebrajski hinduski węgierski indonezyjski włoski Japonki koreański malajski norweski perski polski portugalski RUMUŃSKI rosyjski hiszpański suahili szwedzki tajski turecki ukraiński urdu wietnamski

śledź InnerSelf na

facebook iconikona twittericon youtubeikona instagramikona kuflaikona rss

 Otrzymuj najnowsze wiadomości e-mail

Tygodnik Codzienna inspiracja

Nowe postawy - nowe możliwości

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.pl | Rynek wewnętrzny
Copyright © 1985 - Publikacje wewnętrzne 2021. Wszelkie prawa zastrzeżone.