Wczoraj dzwoniła do mnie teściowa. Nie do końca wie, czym się zajmuję, ale ma niejasny pomysł, z kim pracuję grupa starająca się zrozumieć i ostatecznie zapobiec chorobie Alzheimera.

Słyszała w radiu, że ktoś opracował lekarstwo na chorobę Alzheimera. Miał coś związanego z samochodami na podjeździe a rząd USA finansował to. Była zarówno zadowolona, ​​jak i z ulgą, i zasugerowała, żebym skupił się teraz na innych chorobach mózgu, które trzeba wyleczyć.

Następnie wysłała mi link do wywiadu radiowego, który zbiegł się w czasie z publikacją badań w Nature's Czasopismo naukowe, informacja prasowa o badaniu, podobnie jak wywiad radiowy, który usłyszała moja teściowa, był bardzo podekscytowany.

Ostrzegł nas przed eleganckim zestawem eksperymentów, opartych na technologii z Flinders Medical Center, które pozwoliły na stworzenie potencjalnych szczepionek przeciwko chorobie Alzheimera, które mogą zatem zapewnić leczenie demencji. Według jednego z autorów badania, skuteczna szczepionka może być już za kilka lat.

Szczepionki testowane na zwierzęcych modelach choroby Alzheimera oraz w ludzkiej tkance mózgowej wykazały wysoką reakcję na oba cele w każdym kontekście. To naprawdę dobra wiadomość, a związki te należy jak najszybciej wprowadzić do procesu opracowywania leków.

Ale zanim będziemy zbyt podekscytowani, warto zauważyć, że na każde 5,000 10,000-XNUMX XNUMX związków, które wchodzą do rurociągów rozwojowych, tylko jeden lek zostanie zatwierdzony do stosowania u pacjentów, przy szacowanym koszcie 2.6 mld USD.

W szczególności w chorobie Alzheimera zbadano 244 związki w 413 badaniach klinicznych w latach 2002-2012, z: tylko jeden nowy lek został zatwierdzony do czasowego łagodzenia objawów choroby. To wskaźnik sukcesu 0.4%.

Kilka faktów na temat choroby Alzheimera i demencji

Lekarze opisują demencję jako zjawisko, w którym dana osoba ma trudności w wielu obszarach myślenia. Dzieje się tak na przykład, gdy problemy z planowaniem, zapamiętywaniem, koncentracją lub nawigacją stają się tak poważne, że zagrożone jest zdrowie osoby lub zdolność do samodzielnego życia.

U osób w wieku powyżej 65 lat najczęstszą przyczyną demencji (około 70%) jest choroba Alzheimera. Starszy wiek jest największym czynnikiem ryzyka choroby Alzheimera; jedna na dziesięć osób w wieku od 60 do 70 lat, a trzy osoby na dziesięć w wieku powyżej 80 lat spełniają kliniczne kryteria choroby.

Nazwa choroby Alzheimera pochodzi od Alois Alzheimer's, który w 1906 roku przeprowadził sekcję zwłok kobiety zmarłej na demencję. Używając barwników do barwienia komórek mózgowych, zaobserwował dwie nienormalne cechy patologiczne – „płytki” i „plątki” – rozprzestrzeniające się w mózgu.

Sploty i blaszki charakterystyczne dla choroby Alzheimera są celem większości opracowywanych terapii. NIH Image Gallery/Flickr, CC BYTe blaszki i sploty pozostają celem aktualnych badań. Wiadomo, że w XXI wieku łysinki składają się z fragmentów białka zwanego beta-amyloid, a sploty są znane jako białka tau.

Wraz ze wzrostem średniej wieku ludzi w krajach rozwiniętych rośnie też liczba osób z chorobą Alzheimera. Wielka sytuacja awaryjna polega na tym, że bez przełomowego leczenia liczba osoby żyjące z demencją w Australii oczekuje się, że do 900,000 r. wyniesie prawie 2050 tys.

Wraz ze wzrostem populacji problem ten staje się coraz większy, a przewidywane obciążenia społeczne i ekonomiczne jest uważany za katastrofalny. W związku z tym rząd federalny USA zobowiązuje się teraz: 991 mln USD rocznie do badań i leczenia choroby Alzheimera i demencji.

Australijski rząd zobowiązał się 4 milionów dolarów rocznie przez następne pięć lat, aby przezwyciężyć ten sam problem.

Rozwój szczepionek na całym świecie

Jest nadal nie ma lekarstwa na chorobę Alzheimera. Główną strategią leczenia w ciągu ostatnich 30 lat była próba zmniejszenia objawów utraty pamięci i dezorientacji poprzez: zastąpienie niektórych substancji chemicznych w mózgu, zwane neuroprzekaźnikami, które są tracone wraz z postępem choroby.

Podobnie jak badania zgłoszone w tym tygodniu, szukamy przełomów farmakologicznych, opracowując leki, które zakłócają akumulację skrobiowaty or białka tau, lub oba. Jednym ze sposobów na osiągnięcie tego jest zastosowanie aktywnej szczepionki w celu pobudzenia układu odpornościowego do ataku na amyloid lub tau. Alternatywnie, sztuczne przeciwciała przeciwko amyloidowi lub tau mogą być podawane regularnie poprzez infuzje. Jest to znane jako szczepionka pasywna.

Przynajmniej 14 programy rozwoju szczepionek obecnie trwa kierowanie na tau. Dla amyloidu, co najmniej 18 programów szczepień rozpoczęły się lub zostały zakończone i nie powiodło się.

Opracowywane są również inne, nieszczepionkowe terapie przeciwko amyloidowi i tau. Na przykład leki mogą mieć na celu usunięcie amyloidu lub tau lub zatrzymać ich formację najpierw.

Są inne dobre wieści, które sugerują, że zbliżamy się do leczenia choroby Alzheimera. Niedawna ponowna analiza danych z niektórych dużych, ale nieudanych badań klinicznych szczepionki amyloidowej o nazwie solanezumab wykazał korzystne działanie w podgrupie pacjentów.

Kolejna szczepionka amyloidowa, adukanumab, wykazano niedawno, że zarówno usuwa amyloid, jak i poprawia myślenie u osób z łagodną chorobą Alzheimera. Obie te szczepionki są badane w Australii i osoby, które chciałyby uzyskać więcej informacji na ich temat, mogą skontaktować się ze swoim lekarzem lub nasze laboratoria badawcze.

Oczywiście im więcej strzałów na bramkę, tym lepiej. Sukces w opracowywaniu leków dla ludzi jest boleśnie niski. Szacunki przemysłu farmaceutycznego sugerują, że opracowanie nowego leku wymaga co najmniej 10-15 lat.

Mimo sugestii mojej teściowej, do dziś przychodziłam do pracy. Chociaż mam nadzieję, że te nowe szczepionki są skuteczne, istnieje duże prawdopodobieństwo, że nie osiągną celu u żywych ludzi lub osiągną cel, ale robiąc to sprawić, że ludzie będą chorzy z innych powodów. A może cel całkowicie się myli. Nie nadszedł więc jeszcze czas na skupienie się na czymś innym.

O autorze

Paula Maruffa, profesora, Florey Instytut Neuronauki i Zdrowia Psychicznego

Ten artykuł został pierwotnie opublikowany w Konwersacje. Przeczytać oryginalny artykuł.

Powiązane książki

at Rynek wewnętrzny i Amazon