Wpływa na stwardnienie rozsiane miliony ludzi na całym świecie. Jest to choroba neurologiczna charakteryzująca się zmianami zapalnymi w ośrodkowym układzie nerwowym (mózgu i rdzeniu kręgowym), które powodują uszkodzenie osłonki mielinowej – warstwy ochronnej wokół komórek nerwowych. Powoduje to dysfunkcje neurologiczne, takie jak paraliż mięśni lub utrata czucia. Chociaż do pewnego stopnia samoistna naprawa koszulki zachodzi w sposób naturalny, u wielu pacjentów następuje nieodwracalna niepełnosprawność.

Są dwa główne typy stwardnienia rozsianego, które mają inny wzór objawów. Istnieje pierwotnie postępująca postać stwardnienia rozsianego, rzadsza postać, która dotyka 15% pacjentów, którzy nie mają nawrotów i remisji, ale cierpią na powolne pogorszenie objawów. Następnie występuje najczęstsza postać, rzutowo-remisyjna postać stwardnienia rozsianego, która dotyka 85% pacjentów. U osób z tą postacią występują nawroty objawów, które mogą utrzymywać się przez pewien czas przed okresem remisji. Uważa się, że u połowy do dwóch trzecich pacjentów z tą chorobą rozwija się choroba wtórnie postępująca, w której niepełnosprawność związana ze stwardnieniem rozsianym staje się stopniowo coraz bardziej nieodwracalna.

Dostępne metody leczenia stwardnienia rozsianego obejmują leki do wstrzykiwań, takie jak interferon beta i natalizumab – co zapobiega przedostawaniu się niektórych zapalnych komórek odpornościowych do mózgu i rdzenia kręgowego, gdzie mogą spowodować uszkodzenia – oraz leki doustne, takie jak fumaran dimetylu. Niestety, wszystkie te środki mają ograniczoną lub jakąkolwiek skuteczność w przypadku progresji wtórnej, szczególnie w zaawansowanych stadiach, w których nie występują już nawroty.

Przyczyna stwardnienia rozsianego jest nieznana, ale uważa się, że istnieje wiele mechanizmów tej choroby za pośrednictwem układu odpornościowego. Nawet w przypadku braku lekarstwa można śmiało powiedzieć, że w ciągu ostatnich dwudziestu lat w leczeniu stwardnienia rozsianego poczyniono większy postęp niż w jakiejkolwiek innej dziedzinie neurologii. Obecnie jesteśmy w stanie zaoferować przydatne leczenie wielu pacjentom dotkniętym bardziej powszechną postacią choroby o początku nawrotu, ale ze względu na naszą bardziej ograniczoną wiedzę na temat tego typu procesu chorobowego nie zatwierdzono jeszcze żadnego skutecznego leczenia do stosowania w leczeniu choroby pierwotnie postępującej.

Metoda eksperymentalna

W ciągu ostatnich dwudziestu lat dużą uwagę poświęcono pewnego rodzaju przeszczepianiu komórek macierzystych jako eksperymentalnej metodzie leczenia stwardnienia rozsianego. Nazywany autologicznym przeszczepieniem krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT), Ta metoda polega na pobraniu i zamrożeniu komórek macierzystych ze szpiku kostnego, które następnie są ponownie podawane pacjentowi.

Komórki macierzyste są mobilizowane ze szpiku kostnego, następnie pobierane i zamrażane, a następnie ponownie podawane temu samemu pacjentowi, gdy jego układ odpornościowy został prawie całkowicie wyeliminowany w wyniku chemioterapii. Protokoły przeszczepiania były przez lata udoskonalane, wyciągając wnioski z protokołów stosowanych w leczeniu niektórych nowotworów krwi, co doprowadziło do zmniejszenia toksyczności i mniejszej liczby zgonów za pomocą tej techniki. Główną funkcją tych komórek macierzystych jest odbudowa nieistniejącego już układu odpornościowego, potencjalnie przywracając go do wcześniejszego, bardziej naiwnego etapu rozwoju, który, jak się uważa, poprzedzał reakcje patologiczne, które w pierwszej kolejności doprowadziły do ​​stwardnienia rozsianego.

Jednak pomimo zainteresowania, jak dotąd nie było wielu dowodów na to, że te komórki macierzyste rzeczywiście naprawiały uszkodzenia nerwów lub nie było ich wcale.

Więcej prób to dobra rzecz

W ciągu ostatnich 20 lat przeprowadzono kilka małych badań, które doprowadziły do ​​mocnej sugestii, że ta metoda rzeczywiście działa, ale z ograniczoną mocą decydowania prawdziwą korzyść kliniczną. Tylko jedno małe kontrolowane badanie międzynarodowe wykazało wyższość przeszczepu w zmniejszaniu zmian zapalnych w stwardnieniu rozsianym w porównaniu z mitoksantronem, środkiem chemioterapeutycznym. Dlatego zachęcające jest to, że grupa kierowana przez Basila Sharracka, doświadczonego badacza stwardnienia rozsianego i Johna Snowdena, eksperta w zakresie stosowania HSCT w leczeniu raka, zasugerowała znaczne korzyści dla niektórych osób w Sheffield w Wielkiej Brytanii z nawracającymi... ustępujące stwardnienie rozsiane, które wzięło udział w międzynarodowe badanie kliniczne MIST.

Inne uczestniczące ośrodki znajdują się w USA, Szwecji i Brazylii. Wyniki spodziewane są w 2018 roku. Właśnie tego rodzaju badanie kliniczne jest potrzebne, aby określić najlepszy schemat przeszczepu oraz jego względną skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu z innymi licencjonowanymi terapiami, w tym w szczególności alemtuzumabem, jeden z licencjonowanych zabiegów w przypadku rzutowo-remisyjnego stwardnienia rozsianego.

W międzyczasie zrozumiały entuzjazm związany z kilkoma zachęcającymi, ale niepotwierdzonymi przypadkami musi zostać złagodzony potrzebą bardziej rygorystycznego i rozstrzygającego ustalenia skuteczności. Chociaż obecnie nie ma miejsca na HSCT w rutynowym leczeniu stwardnienia rozsianego, należy zachęcać do włączenia wybranych pacjentów do kontrolowanych badań prowadzonych w uznanych ośrodkach transplantacyjnych.